MANIFEST-2: Eine randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Phase-III-Studie mit Pelabresib CPI-0610 und Ruxolitinib im Vergleich zu Placebo und Ruxolitinib bei MF-Patienten, die zuvor nicht mit JAKi behandelt wurden

In dieser Studie wird das Prüfpräparat Pelabresib (CPI-0610) getestet. Auf diese Weise will der Sponsor herausfinden, ob die gemeinsame Einnahme von Ruxolitinib und dem Studienmedikament Pelabresib besser wirkt als die alleinige Einnahme von Ruxolitinib.
Es gibt zwei verschiedene Behandlungsgruppen oder Arme in dieser Studie, und beide Arme erhalten das zugelassene Medikament Ruxolitinib. Der eine Arm wird als „Versuchsarm“ bezeichnet und erhält Pelabresib und Ruxolitinib. Der zweite Arm ist der „Kontrollarm“, in dem die Teilnehmer Ruxolitinib und ein Placebo erhalten.
Die durchschnittliche Studiendauer beträgt etwa 18 Monate (ca. 24 Behandlungszyklen), aber die Patienten können ggf. länger als 36 Monate (ca. 48 Behandlungszyklen) an der Studie teilnehmen, wenn sie von der Behandlung profitieren.
Ziel dieser randomisierten, globalen, doppelblinden Phase-3-Studie ist es, Antworten auf die folgende Forschungsfrage zu finden:
- Wie wirksam ist Pelabresib + Ruxolitinib im Vergleich zu Placebo + Ruxolitinib, wobei folgendes untersucht wird:
o die Größe der Milz, und
o jede Verbesserung der Myelofibrose Symptome.