ACE-536-LTFU-001: Eine offene, einarmige Rollover-Studie der Phase 3b zur Beurteilung der Langzeitsicherheit bei Studienteilnehmern, die an anderen klinischen Studien zu Luspatercept (ACE-536) teilgenommen haben.

Die Ziele dieser Studie bestehen darin, Patienten die Möglichkeit zu bieten, weiterhin die Behandlung mit Luspatercept zu erhalten, wenn sie vor Kurzem an einer Studie zu Luspatercept teilnahmen, und die Langzeitsicherheit von Luspatercept zu beurteilen.
Falls die Patienten eine Behandlung mit Luspatercept zum Zeitpunkt des Übergangs von ihrer vorherigen Luspatercept-Studie erhalten haben und als teilnahmeberechtigt im Hinblick auf diese Rollover-Studie Luspatercept (ACE-536) ACE-536-LTFU-001 beurteilt wurden und laut Einschätzung des Prüfarztes einen klinischen Nutzen aus einer Weiterbehandlung erzielen würden, werden sie Luspatercept während der Behandlungsphase dieser Studie weiterhin erhalten.
Die Patienten können die Behandlung für einen Zeitraum fortführen, in dem diese laut Einschätzung des Prüfarztes weiterhin zu einem klinischen Nutzen führt, oder bis zu dem Zeitpunkt, an dem Luspatercept in Deutschland kommerziell verfügbar und erstattungsfähig wird, oder bis die Studie beendet wird. Die Studie wird beendet, wenn alle Patienten Luspatercept mindestens 5 Jahre lang erhalten haben oder nach der letzten Dosis Luspatercept mindestens 3 Jahre nachbeobachtet wurden, je nachdem, was später eintritt (dabei handelt es sich um die Langzeit-Nachuntersuchungsphase nach der Behandlung).
Diese Studie besteht aus 3 Teilen: Übergangsphase (Aufnahme), Behandlungsphase und Nachuntersuchungsphase.