ZP4207-106 Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Dasiglucagon bei der Behandlung von Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

Dies ist eine offene, multinationale, multizentrische Langzeitstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit CHI, die entweder ZP4207-17103 oder ZP4207-17109 (die 'Lead-in-Studien') erhalten haben. Von den in Frage kommenden Patienten wird die informierte Zustimmung (und gegebenenfalls das Einverständnis) zur Teilnahme an dieser Studie eingeholt. Die in Frage kommenden Patienten werden weiterhin Dasiglucagon in der Dosis erhalten, die sie am Ende ihrer Teilnahme an der Einführungsstudie erreicht haben, wobei weitere Anpassungen der Dasiglucagon-Dosis und Änderungen der CHI-Standardmedikamente (SOC) möglich sind, um die Behandlung des einzelnen Patienten zu optimieren.
Um eine minimalinvasive, aber objektive Methode zur Bewertung der Häufigkeit von Hypoglykämien zu verwenden, müssen die Patienten ein Gerät zur kontinuierlichen Glukoseüberwachung (CGM) tragen, und auch die Familien werden gebeten, eine Blutzuckerselbstmessung (SMBG) durchzuführen.
Die Untersuchung am Ende der Behandlung in der Hauptstudie dient als Ausgangsuntersuchung für die vorliegende Studie, und jede für die Patienten in der Hauptstudie vorgesehene Nachuntersuchung ist überflüssig, wenn sie zum Zeitpunkt der geplanten Nachuntersuchung in die vorliegende Studie eingeschrieben sind.
Die Patienten werden im Monat 1, 3 und 6 und danach alle 3 Monate untersucht. Einzelheiten zu Dasiglucagon und andere relevante Daten werden in einem elektronischen Tagebuch in bestimmten Zeitabständen erfasst und von den Mitarbeitern vor Ort überprüft. Die Patienten können bis zur Zulassung von Dasiglucagon in der Studie bleiben.

ZP4207-106 A Trial Evaluating the Long-term Safety and Efficacy of Dasiglucagon for the Treatment of Children with Congenital Hyperinsulinism

This is an open-label, multinational, multicentre, long-term safety and efficacy trial in patients with CHI who completed either ZP4207-17103 or ZP4207-17109 (the ‘lead-in trials’). Informed consent (and assent as applicable) for participation in this trial will be obtained from eligible patients. Eligible patients will continue with dasiglucagon at the dose level reached at the end of their participation in the lead-in trial, with allowance for further dasiglucagon dose adjustments and changes to CHI standard of care (SOC) medications in order to optimise the treatment of the individual patient.
To use a minimally invasive yet objective method of assessing the frequency of hypoglycaemia, patients will be required to wear a continuous glucose monitoring (CGM) device, and families will also be asked to perform self-monitoring of blood glucose (SMBG).
The end-of-treatment visit from the lead-in trial will serve as the baseline visit for the present trial, and any post-treatment follow-up scheduled for patients in the lead-in trial will be redundant if they are enrolled in the present trial by the time of the scheduled follow-up visit.
Patients will be seen at Month 1, 3, and 6 and every 3 months thereafter. Details on dasiglucagon and other relevant data will be collected in an electronic diary at specified intervals and reviewed by site staff. Patients will be allowed to remain in the trial until approval of dasiglucagon