Zweiteilige, randomisierte, offene, multizentrische Phase 2a/2b-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von KRT-232 im Vergleich zu Ruxolitinib bei Patienten mit Phlebotomie-abhängiger Polyzythämie vera

Diese Studie evaluiert KRT-232, einen neuartigen oralen niedermolekularen Inhibitor von MDM2, für die Behandlung von Patienten mit phlebotomieabhängiger Polyzythämie vera (PV). Die Hemmung von MDM2 inPV ist ein neuer Wirkmechanismus in der PV. In Teil A müssen die Patienten resistent oder intolerant gegenüber Tohydroxyharnstoff sein oder sich einer Behandlung mit Interferon unterzogen haben. In Teil B müssen die Patienten gegen Hydroxyharnstoff resistent oder intolerant sein.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine globale, offene Phase-2a/2b-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit vonKRT-232. In Teil A der Studie werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip 3 Armen mit 2 verschiedenen Dosen und 2 verschiedenen Dosierungsschemata von KRT-232 zugeordnet. In Teil B der Studie werden die Patienten randomisiert entweder der Behandlung mit KRT-232 in der empfohlenen Dosis und nach dem Schema aus Teil A oder der Behandlung mit Ruxolitinib zugeteilt.