ACE-536 zur Behandlung von Anämie bei MDS
Projektleiter:
Finanzierung:
Industrie;
Multizentrisch, prospektiv, Therapiestudie, offen/unverblindet, einarmig, Pharma-Studie
Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung von ACE-536 auf Anämie bei Patienten mit niedrigen oder intermediate-1 risk MDS, die derzeit nicht in Behandlung mit einer Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) sind zu bewerten.
Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden innerhalb von 28 Tagen nach dem Screening eingeschlossen. Patienten erhalten in allen Kohorten ACE-536, subkutan (SC), alle 3 Wochen für bis zu 5 Zyklen. Jede Dosis-Eskalations-Kohorte besteht aus mindestens 3 Patienten. Die Dosis von ACE-536 für die erste Kohorte ist 0,125 mg / kg und die Dosis (en) für die nachfolgende Kohorte (n) wird einem modifizierten Fibonacci Dosissteigerungsschema folgen, mit einer maximalen Dosis von 0,25 mg / kg für Kohorte 2, 0,50 mg / kg für die Kohorte 3, 0,75 mg / kg für die Kohorte 4, 1,0 mg/kg für die Kohorte 5, 1,33 mg/kg für die Kohorte 6, 1,75 mg/kg für die Kohorte 7, und einer maximalen Dosis nicht über 1,75 mg/kg. Sobald ein Minimum von 3 Patienten in einer Kohorte Studientag 29 abgeschlossen hat, wird das Safety Review Team (SRT) vorläufige Sicherheits- und hämatologische Reaktionsdaten begutachten und Empfehlungen an den Sponsor abgeben darüber, ob oder ob nicht zusätzliche 3 Patienten in diese Kohorte eingeschlossen werden sollen, eine neue Kohorte mit einer höheren oder niedrigeren Dosis anzufangen, oder mit der Expansionskohorte fortzufahren.
Die Expansionskohorte (n=30) wird behandelt mit einer ACE-536 Anfangsdosis nicht über der Maximaldosis, die für die vorherigen Kohorten bewertet wurde. Wenn möglich wird die Expansionskohorte aus mindestens 10 Patienten, die transfusionsabhängig sind, und 10 Patienten, die nicht transfusionsabhängig sind, bestehen. Für jeden folgenden Zyklus in der Expansionskohorte wird die Dosis für den Patienten titriert basierend auf der Veränderung des Hämoglobin von der vorhergehenden Dosis, die dieser Patient erhalten hat. Die maximale Dosis, die ein Patient erhält, wird die maximale Dosis, die in den Dosiseskalationskohorten beurteilt wurde, nicht übersteigen. Patienten in der Expansionskohorte werden mit bis zu 5 Dosen ACE-536, das einmal alle 3 Wochen verabreicht wird, behandelt.
Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung von ACE-536 auf Anämie bei Patienten mit niedrigen oder intermediate-1 risk MDS, die derzeit nicht in Behandlung mit einer Erythropoese-stimulierenden Wirkstoff (ESA) sind zu bewerten.
Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden innerhalb von 28 Tagen nach dem Screening eingeschlossen. Patienten erhalten in allen Kohorten ACE-536, subkutan (SC), alle 3 Wochen für bis zu 5 Zyklen. Jede Dosis-Eskalations-Kohorte besteht aus mindestens 3 Patienten. Die Dosis von ACE-536 für die erste Kohorte ist 0,125 mg / kg und die Dosis (en) für die nachfolgende Kohorte (n) wird einem modifizierten Fibonacci Dosissteigerungsschema folgen, mit einer maximalen Dosis von 0,25 mg / kg für Kohorte 2, 0,50 mg / kg für die Kohorte 3, 0,75 mg / kg für die Kohorte 4, 1,0 mg/kg für die Kohorte 5, 1,33 mg/kg für die Kohorte 6, 1,75 mg/kg für die Kohorte 7, und einer maximalen Dosis nicht über 1,75 mg/kg. Sobald ein Minimum von 3 Patienten in einer Kohorte Studientag 29 abgeschlossen hat, wird das Safety Review Team (SRT) vorläufige Sicherheits- und hämatologische Reaktionsdaten begutachten und Empfehlungen an den Sponsor abgeben darüber, ob oder ob nicht zusätzliche 3 Patienten in diese Kohorte eingeschlossen werden sollen, eine neue Kohorte mit einer höheren oder niedrigeren Dosis anzufangen, oder mit der Expansionskohorte fortzufahren.
Die Expansionskohorte (n=30) wird behandelt mit einer ACE-536 Anfangsdosis nicht über der Maximaldosis, die für die vorherigen Kohorten bewertet wurde. Wenn möglich wird die Expansionskohorte aus mindestens 10 Patienten, die transfusionsabhängig sind, und 10 Patienten, die nicht transfusionsabhängig sind, bestehen. Für jeden folgenden Zyklus in der Expansionskohorte wird die Dosis für den Patienten titriert basierend auf der Veränderung des Hämoglobin von der vorhergehenden Dosis, die dieser Patient erhalten hat. Die maximale Dosis, die ein Patient erhält, wird die maximale Dosis, die in den Dosiseskalationskohorten beurteilt wurde, nicht übersteigen. Patienten in der Expansionskohorte werden mit bis zu 5 Dosen ACE-536, das einmal alle 3 Wochen verabreicht wird, behandelt.
Kontakt
Prof. Dr. med. Haifa Kathrin Al-Ali
Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin IV
Ernst-Grube-Straße 40
06120
Halle (Saale)
Tel.:+49 345 5577002
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