ZP4207-17103, 2017-004545-24, klinische Studie der Phase 2 bei Hyperinsulinismus

Es handelt sich um eine kombinierte randomisierte, doppelblinde Parallelgruppenstudie der Phasen 2 und 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dasiglucagon bei Kindern, die zum Zeitpunkt des Screenings = 7 Tage und < 3 Monate alt waren und bei denen eine diffuse oder fokale CHI diagnostiziert wurde. Um sich für die Teilnahme zu qualifizieren, müssen die Patienten in den letzten 24 Stunden unbedingt intravenöse (IV) Glukose (=10 mg/kg/min) benötigen, um eine Hypoglykämie zu verhindern, und nicht auf orales Diazoxid ansprechen (definiert als Unzulänglichkeit von Diazoxid, um die Notwendigkeit von IV-Glukose zu beseitigen, nicht notwendigerweise, dass das Diazoxid keine Wirkung hat).
Mit dieser Studie soll untersucht werden, ob die subkutane Pumpeninfusion von Dasiglucagon den Glukosebedarf wirksam und sicher genug senken kann, um die Entlassung der Patienten aus der Krankenhausbehandlung zu ermöglichen.
Nach dem Screening werden die in Frage kommenden Patienten nach dem Zufallsprinzip doppelblind einer 24-stündigen Behandlung mit Dasiglucagon oder Placebo zugewiesen (Behandlungszeitraum 1), siehe Abbildung 1. Während dieses Zeitraums werden die Dosierung des Studienmedikaments sowie die Glukoseinfusionsrate (GIR) auf der Grundlage von Blutzuckermessungen angepasst, und die Ernährung (Vollnahrung über den Mund, nasogastrale Sonde oder Magensonde) sollte so stabil wie möglich bleiben. Sicherheitsbewertungen werden 24 Stunden nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments (Wirkstoff oder Placebo) durchgeführt.
Dieser Text wurde mit DeepL übersetzt am 29.12.2025

ZP4207-17103, 2017-004545-24, phase 2 clinical trial in Hyperinsulinism

This is a combined phase 2 and 3, randomised, double-blind, parallel-group trial to evaluate the efficacy and safety of dasiglucagon in children aged = 7 days and < 3 months at screening who have been diagnosed with diffuse or focal CHI. To qualify for participation, patients must have an absolute necessity during the last 24 hours of intravenous (IV) glucose (=10 mg/kg/min) to prevent hypoglycaemia and be non-responsive to oral diazoxide (defined as inadequacy of diazoxide to eliminate the need for IV glucose, not necessarily that that diazoxide has no effect).
The purpose of this trial is to evaluate whether subcutaneous pump infusion of dasiglucagon can effectively and safely reduce glucose requirements sufficiently to enable discharge of patients from hospital care.
After screening, eligible patients will be randomly assigned in a double-blind fashion to receive dasiglucagon or placebo for 24 hours (Treatment Period 1), see Figure 1. During this period, dosing of trial drug as well as the glucose infusion rate (GIR) will be adjusted based on blood glucose measurements, and feeding (full feedings by mouth, nasogastric tube, or gastric tube) should remain as stable as possible. Safety assessments will be performed 24 hours after initiation of the trial drug (active or placebo).