Nichtinterventionelle Unbedenklichkeitsstudie (PASS) mit Orfadin

Nicht-interventionelle Studie zur Untersuchung der Langzeitsicherheit einer Orfadin-Behandlung bei Patienten mit hereditärer Tyrosinämie Typ 1. Orfadin wird gemäß der üblichen klinischen Praxis angewendet. Es läuft ein Programm zur Überwachung nach der Markteinführung (Post-Marketing-Surveillance, PMS), um den Leber-, Nieren-, hämatologischen, neurologischen und ophthalmologischen Status aller mit Orfadin behandelten Patienten zu überwachen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat dieses Programm vorgeschrieben und die Daten von etwa 400 Patienten geprüft, wobei er das Nutzen-Risiko-Verhältnis als positiv bewertete. Die vorliegende Studie (PASS) wird das laufende PMS ersetzen. Die Umstellung in den einzelnen Ländern erfolgt schrittweise ab 2013. Die Studie wird sowohl HT-1-Patienten, die im Rahmen der Standardversorgung mit Orfadin behandelt werden, als auch neu diagnostizierte Patienten, die gerade mit der Orfadin-Behandlung beginnen, einbeziehen.

Non-interventional safety study (PASS) with Orfadin

Non-interventional study that will look at the long-term safety of Orfadin treatment in patients suffering from hereditary tyrosinemia type 1. Orfadin will be used according to normal practice . There is an ongoing post-marketing surveillance (PMS) program to monitor hepatic, renal, hematological, neurological and ophthalmic status in all patients treated with Orfadin. The Committee for medicinal Products for Human Use (CHMP) has required this program and have looked at the data for approximately 400 patients and found the benefit-risk ratio to be positive. The present study (PASS) will replace the ongoing PMS. The transition of countries will be gradual; starting in 2013.The study will include HT-1 patients on Orfadin treatment in standard clinical care as well as newly diagnosed patients just starting with Orfadin treatment.