EMR200098-008; Prospektive, multizentrische Ein-Kohorten-Langzeit-Beobachtungsstudie an kleinen Kindern, die nach der Behandlung mit Saizen (SALTO-Studie) zu klein für das Gestationsalter (SGA) geboren wurden

Primäres Ziel der Studie:
Bewertung der Langzeitsicherheit von Saizen® über 10 Jahre nach
nach Beendigung der Behandlung in Bezug auf das Auftreten von Typ-2
Typ-2-Diabetes mellitus und bösartigen Erkrankungen, bei mindestens 200
SGA geborenen Probanden, die Saizen® zur Behandlung von
von Kleinwuchs
Sekundäre Ziele der Studie:
Bewertung des Auftretens des metabolischen Syndroms
Bewertung der Parameter des Glukosestoffwechsels
Charakterisierung der beobachteten Malignitäten
Korrelation des Auftretens des metabolischen Syndroms und/oder von
Glukosestoffwechselstörungen oder Malignität mit der familiären
Vererbung
Korrelation des Auftretens des metabolischen Syndroms und von
Glukosestoffwechselstörungen oder Malignität mit den
Merkmalen und der medizinischen Vorgeschichte.
Studiendesign und -plan Prospektive, multizentrische, multinationale Ein-Kohorten-Studie
Beobachtungsstudie zur langfristigen Nachbeobachtung von Probanden, die
SGA geboren wurden und Saizen® zur Behandlung von Kleinwuchs erhalten haben.
Die Studie wird eine 10-jährige Nachbeobachtungszeit zur Sicherheit umfassen
nach Beendigung der Saizen®-Therapie bei kleinwüchsigen Kindern, die SGA
die Saizen® im Rahmen einer vom Unternehmen gesponserten
gesponserten klinischen Studie oder nach der Markteinführung erhalten haben.
Die Probanden können bis zu 5 Jahre nach Beendigung der Behandlung in die Studie
Beendigung der Behandlung.
Dieser Text wurde mit DeepL übersetzt am 04.03.2026

EMR200098-008; Prospective, single-cohort, multicentre observational long-therm study in short children born small for gestational age (SGA) after treatment with Saizen (SALTO Study)

Primary objective of the study:
To assess the long-term safety of Saizen® for 10 years after
cessation of treatment, in terms of occurrence of type 2
diabetes mellitus and malignancies, in a minimum of 200
subjects born SGA who received Saizen® for the treatment
of short stature
Secondary objectives of the study:
To assess occurrence of metabolic syndrome
To assess glucose metabolism parameters
To characterize the observed malignancies
To correlate the occurrence of metabolic syndrome and/or
glucose metabolism disorders or malignancy to familial
inheritance
To correlate the occurrence of metabolic syndrome and
glucose metabolism disorders or malignancy to subject
characteristics and medical history.
Study design and plan Prospective, single-cohort, multicentre, multinational
observational long-term follow-up study in subjects born
SGA who received Saizen® for the treatment of short stature.
The study will comprise a 10-year safety follow-up period
after cessation of Saizen® therapy in short children born SGA
who had received Saizen® in the frame of a company
sponsored clinical study or in the post-marketing setting.
The subjects may be enrolled up to 5 years after treatment
cessation.