SAPHIR - Phase 1A multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, Parallelgruppen-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von PQ912 bei Patienten mit früher Alzheimererkrankung

N-terminal verkürzte und Pyroglutamat (pE)-modifizierte A-beta-Peptide scheinen ein wichtiger Vermittler der bei der Alzheimer Demenz (AD) auftretenden A-beta-abhängigen Zytotoxizität zu sein. In vivo wird die Bildung von pE-A-beta durch die Glutaminylcyclase katalysiert, was darauf hindeutet, dass die Hemmung dieses Enzyms im Gehirn ein wichtiges neues therapeutisches Ziel darstellen könnte. In dieser Phase 2b Multicenterstudie wird PQ912, der erste oral verfügbare, niedermolekulare Glutaminylcyclase-Inhibitor, der für die Behandlung von AD entwickelt wurde, in Hinblick auf Toleranz und Wirksamkeit bei Probanden mit leichter kognitiver Störung oder beginnender Alzheimer Demenz randomisiert und doppelt verblindet gegen Placebo untersucht. Beteiligt an der Studie sind insgesamt 23 Zentren mit dem Ziel 250 Patienten einzuschließen.