MYF 3001: Eine randomisierte, unverblindete Phase-III-Studie zur Beurteilung von Imetelstat (GRN163L) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie (Best Available Therapy, BAT) bei Patienten mit Myelofibrose (MF) mit Intermediärrisiko 2 oder Hochrisiko, die gegenüber einer Janus-Kinase-(JAK-)Inhibitor-Therapie refraktär sind/ein Rezidiv erlitten haben (R/R)

In dieser Studie soll untersucht werden, ob eine neue, sich in der klinischen Erprobung befindliche Behandlung, Imetelstat, bei Myelofibrose besser hilft als andere Behandlungen oder Maßnahmen, die derzeit zur Verfügung stehen.
In dieser Studie gibt es zwei mögliche Behandlungsgruppen.
Behandlungsgruppe A: 2 von jeweils 3 Studienteilnehmern (66,7 %) erhalten das Prüfpräparat Imetelstat einmal alle 3 Wochen.
Behandlungsgruppe B: 1 von jeweils 3 Studienteilnehmern (33,3 %) erhält eine der besten verfügbaren Therapien zur Behandlung der Myelofibrose. Der Prüfarzt wird den Therapietyp auswählen, mit dem er behandelt wird.
Der Patient erhält Behandlung A oder Behandlung B so lange, bis sich seine Myelofibrose verschlechtert oder die Behandlung entweder von ihm oder dem Prüfarzt beendet wird. Wenn der Patient Behandlung B erhält und sich seine Erkrankung verschlechtert, kann er zu diesem Zeitpunkt möglicherweise zur Behandlung A (Imetelstat) wechseln.
In dieser Studie soll festgestellt werden, ob eine Behandlung mit Imetelstat bei Patienten mit Myelofibrose mit Intermediärrisiko 2 oder Hochrisiko zu besseren Ergebnissen führt als die besten verfügbaren Therapien, d. h. ob Imetelstat dabei helfen kann, dass diese Patienten länger leben oder sich besser fühlen. Auch wird die Sicherheit von Imetelstat untersucht, um herauszufinden, ob es neue Nebenwirkungen verursacht.