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Klinische Langzeitverlaufsbeobachtung von Patienten mit adultem Morbus Pompe und unter i.v. Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alpha (Myozyme)
Projektleiter:
Projektbearbeiter:
PD Dr. Deschauer, Dr. Hanisch
Finanzierung:
Industrie;
Klinische Langzeitverlaufsbeobachtung von Patienten mit  adultem Morbus Pompe und unter i.v. Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alpha (Myozyme, Firma Genzyme). Die Verlaufsunterschungen erfolgen aller 6 Monate (klinische Scores, EKG, Labor, Lungenfunktion). Der Eintrag erfolgt in das internationale Morbus Pompe Register. Die Zusammenarbeit auf deutscher Ebene erfolgt mit PD Schoser (Friedrich-Baur-Institut, München).

Schlagworte

Enzymersatztherapie, Phase IV Langzeitverlaufsbeobachtungsstudie, adulter Morbus Pompe, alpha-Glukosidase
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