Klinische Langzeitverlaufsbeobachtung von Patienten mit adultem Morbus Pompe und unter i.v. Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alpha (Myozyme)

Klinische Langzeitverlaufsbeobachtung von Patienten mit  adultem Morbus Pompe und unter i.v. Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alpha (Myozyme, Firma Genzyme). Die Verlaufsunterschungen erfolgen aller 6 Monate (klinische Scores, EKG, Labor, Lungenfunktion). Der Eintrag erfolgt in das internationale Morbus Pompe Register. Die Zusammenarbeit auf deutscher Ebene erfolgt mit PD Schoser (Friedrich-Baur-Institut, München).