INDEPENDENCE / ACE-536-MF-002: Eine doppelblinde, randomisierte Phase-III-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept (ACE-536) gegenüber Placebo bei Studienteilnehmern mit Myeloproliferativer Neoplasma-assoziierter Myelofibrose unter begleitender JAK2-Inhibitortherapie, die eine Transfusion roter Blutzellen benötigen

Luspatercept ist ein Protein (Erythrozyten-Reifungs-Aktivator), das die Produktion roter Blutkörperchen anregt, die Hämoglobin (ein Stoff, der Sauerstoff transportiert) enthalten, indem die Signale gehemmt werden, welche die Produktion roter Blutkörperchen unterdrücken. Luspatercept ist bisher nicht für die Behandlung von Anämie zugelassen, die durch eine MPN-assoziierte Myelofibrose verursacht wird, und seine Anwendung in dieser Studie dient der klinischen Prüfung. Eine ähnliche klinische Studie zur INDEPENDENCE-Studie wurde mit Luspatercept bei Patienten durchgeführt, die bereits einen JAK2-Hemmer einnehmen und RBK-Transfusionen (Transfusionen von roten Blutkörperchen) benötigen. Jene Studie ergab unter anderem, dass Luspatercept in der Lage ist, die Anämie bei Patienten, welche RBK-Transfusionen erhalten, zu verbessern. Die Sicherheit des Arzneimittels in jener Studie ähnelte den bereits bekannten Erkenntnissen über Luspatercept. Im Rahmen dieser klinischen Studie wurde nur eine geringe Anzahl von Patienten (weniger als 100) behandelt. Die gegenständliche INDEPENDENCE-Studie wird durchgeführt, damit mehr Patienten (etwa 309) behandelt werden können, um zu bestätigen, dass das Arzneimittel bei den Patienten, die RBK Transfusionen wegen ihrer Anämie aufgrund der MPN-assoziierten Myelofibrose erhalten, gut wirkt.
Mithilfe dieser klinischen Studie soll hauptsächlich untersucht werden, ob Patienten mit einer MPN assoziierten Myelofibrose, welche Bluttransfusionen benötigen, RBK-Transfusionen nicht länger benötigen oder weniger häufig benötigen, wenn Sie Luspatercept einnehmen. In dieser Studie wird auch die Sicherheit von Luspatercept untersucht.