IMPACT-AML: A RANDOMIZED PRAGMATIC CLINICAL TRAIL FOR RELAPSE OR REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA

IMPACT-AML stellt ein Modell dar für eine hochwirksame Krankheit, die multidisziplinäre rezidivierende oder refraktäre akute myeloische Leukämie (R/R AML) , für die es keinen Behandlungsstandard gibt und bei der wir dringend neue Erkenntnisse über mögliche Therapien benötigen. Die AML bietet den Rahmen, in dem methodische Innovationen durch akademische Bemühungen leistungsstarke Instrumente klinischer Studien mit personalisierter Medizin kombinieren werden. Wir schlagen vor, ein umfassendes Rahmenkonzept für rezidivierte oder refraktäre akute myeloische Leukämie zu schaffen, um Patienten mit rezidivierter oder refraktärer AML in ganz Europa einzubeziehen und so eine unselektierte Population für klinische Studien zu gewinnen und die Ergebnisse zu überwachen, einschließlich vernachlässigter Kohorten. Danach werden wir eine prospektive randomisierte pragmatische klinische Studie (RPCT) durchführen, in der die klassische „hochintensive“ Rettungschemotherapie mit einer biologisch gesteuerten Rettungstherapie „niedriger Intensität“ verglichen wird, um Daten aus der „realen Welt“ über den Nutzen einer der beiden unterschiedlichen Strategien in Bezug auf das Überleben zu erhalten, wobei auch die Präferenzen der Patienten und des Pflegepersonals, die von den Patienten berichteten Ergebnisse, die Zugänglichkeit, die Erschwinglichkeit und die sozialen Kosten berücksichtigt werden. Ziel der RPCT ist es, die Wirksamkeit realer klinischer Alternativen in der Routineversorgung zu bewerten. Neben der hohen internen Validität traditioneller randomisierter Studien wird die externe Validität maximiert, d. h. die Verallgemeinerbarkeit der Ergebnisse in vielen Bereichen. In diesem Zusammenhang wird die Einbeziehung einer RPCT in den Gesamtrahmen eine dynamische Einbeziehung und die Erfassung der ausgeschlossenen Population als Instrument zur Vorhersage der Anwendbarkeit der Ergebnisse klinischer Studien im wirklichen Leben ermöglichen. Wir werden Europa die Ergebnisse eines ehrgeizigen Projekts vorlegen, das über den Stand der Technik bei R/R AML hinausgeht und die Überlegenheit einer Strategie in einer erstmaligen klinischen Studie nachweist. Wir werden aussagekräftige Daten liefern, die den nationalen Gesundheitsdienstleistern, politischen Entscheidungsträgern und Gesundheitsbehörden Daten über eine optimierte und erschwingliche Behandlung für R/R AML liefern und die Umsetzung der ausgewählten besseren Option fördern. Diese Maßnahme ist Teil des Projektbündels der Krebsmission zum Thema „Diagnose und Behandlung“.