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seltene Erkrankungen
Termin:
21.05.2014
Fördergeber:
Bundesministerium für Bildung und Forschung
Das Bundesministerium für Bildung und Forschung hat eine Richtlinie zur Förderung translationsorientierter Verbundvorhaben im Bereich der seltenen Erkrankungen veröffentlicht und reagiert damit auf das wachsende deutsche und auch europäische Bewusstsein für diese Herausforderung.
Gefördert werden Forschungsverbünde, die in der Regel überregional sind und den oben beschriebenen Förderzweck erfüllen. Die Verbünde sollen die Forschung zu einer Gruppe seltener Krankheiten bzw. in zu begründenden Ausnahmefällen (z. B. vergleichsweise hohe Prävalenz) auch zu einer einzelnen seltenen Krankheit zum Ziel haben. Es handelt sich dabei um Erkrankungen, die höchstens einen von 2 000 Menschen im Laufe ihres Lebens treffen. Der Verbund soll sich mit Krankheitsgruppen befassen, die lebensbedrohlich sind oder zu einer chronischen Invalidität bzw. zu gravierenden Beeinträchtigungen der Lebensqualität führen und/oder hohe Kosten verursachen.
In den Verbünden sollen sich die besten in dem jeweiligen Krankheitsbereich tätigen nationalen Forschungsgruppen, klinischen Zentren und diagnostischen Speziallabors für eine interdisziplinäre Kooperation zusammenschließen. Dabei sind - soweit angemessen - insbesondere bestehende Forschungsplattformen (z. B. Register, Biobanken, innovative Spezialdiagnostik einschließlich Hochdurchsatzsequenzierung), klinische Studieneinrichtungen (z. B. Koordinierungszentren für klinische Studien) und Versorgungsstrukturen einzubeziehen. Die Einbeziehung gegebenenfalls vorhandener einschlägiger Patientenorganisationen wird ausdrücklich befürwortet.
Innerhalb eines Verbunds sollen Fragestellungen bearbeitet werden, die Teilbereiche der Ätiopathogenese-Forschung, Diagnose- und Therapieforschung oder versorgungsnaher Forschung beinhalten können. Die Zielsetzung der Vorhaben soll insgesamt auf Translation ausgerichtet sein, kann dabei aber - je nach dem Stand von Wissenschaft und Forschung - auf verschiedene Stufen des umfassenden Translationsprozesses aufsetzen.
Ein Verbund besteht aus mehreren Teilprojekten, deren Anzahl dem Forschungsgegenstand angemessen sein muss. In der Regel sollte ein Verbund nicht mehr als zehn Teilprojekte (Forschungsprojekte und zentrale Projekte mit wissenschaftlichem Service-, Koordinierungs- oder Querschnittscharakter) umfassen. Die Forschungsprojekte eines Verbunds müssen durch ihren kooperativen Charakter überzeugen (d. h. durch ihren Nutzen von der Vernetzung und ihren Beitrag zum Verbund). Die Kohärenz eines Verbunds muss durch adäquate Steuerungs- und Kooperationsmechanismen gesichert sein.
Die Teilprojekte sollen Aspekte der Grundlagenforschung und klinischen Forschung umfassen, die zur übergeordneten Problemlösung relevante Beiträge leisten. Dies können zum Beispiel sein: genetische und molekulare Charakterisierung von Krankheitsursachen, Pathophysiologie, Studien zum Krankheitsverlauf sowie Entwicklung und Erprobung von ­diagnostischen Tests und Therapieoptionen (z. B. nicht-medikamentöse Therapien, Pharmaka, Biologicals, Gen- und Zelltherapeutika).
Ebenso können wissenschaftsinitiierte multizentrische prospektive, kontrollierte klinische Studien mit Patientinnen und Patienten zum Wirksamkeitsnachweis von neuartigen therapeutischen oder diagnostischen Verfahren mit konfirmatorischer Zielsetzung als Teilprojekte gefördert werden. Dies setzt voraus, dass die Einbeziehung einer großen Zahl von Kooperationspartnern ausreichende Fallzahlen sicherstellt oder ein signifikanter Beitrag zu einer internationalen Studie geleistet wird. Gefördert werden können auch exploratorische klinische Studien, die mit geringen Probandenzahlen einen ersten Wirksamkeitsnachweis für ein pharmakologisches Therapieverfahren mit bereits zugelassenen Arznei­mitteln liefern und der Vorbereitung von multizentrischen klinischen Studien mit größeren Probandenzahlen dienen.
Darüber hinaus können in Teilprojekten auch Fragestellungen aus den Bereichen Psychologie, Versorgungsforschung und Gesundheitsökonomie sowie der Validierung und Nutzenbewertung telemedizinischer/-diagnostischer Ansätze im Bereich seltener Erkrankungen bearbeitet werden.

Kontakt:
Projektträger im DLR für das BMBF
- Gesundheitsforschung -
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn

Telefon: 02 28/38 21-12 10
E-Mail: gesundheitsforschung@dlr.de

Weitere Informationen:
http://www.bmbf.de/foerderungen/23568.php